[发明专利]一种提高胎儿血红蛋白表达的方法在审
| 申请号： | 201811256154.1 | 申请日： | 2018-10-26 |
| 公开（公告）号： | CN109735574A | 公开（公告）日： | 2019-05-10 |
| 发明（设计）人： | 袁鹏飞;方日国;于玲玲;夏鹏辉;王佳;梁福才 | 申请（专利权）人： | 博雅辑因（北京）生物科技有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/90 | 分类号： | C12N15/90;C12N5/10;C12N15/113;A61K35/28;A61K35/14;A61P7/06;A61P7/04;A61P35/00 |
| 代理公司： | 北京彩和律师事务所 11688 | 代理人： | 闫桑田;刘磊 |
| 地址： | 102206 北京*** | 国省代码： | 北京;11 |
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| 摘要： | 本发明涉及高效安全基因编辑造血干细胞BCL11A的增强子位点的方法，包括通过基因编辑技术破坏BCL11A基因组CTTCCT区域。本发明基因编辑后的造血干细胞具有正常细胞功能，且能显著提高胎儿血红蛋白的表达,以抵消地中海贫血患者缺失的正常血红蛋白。因此，可将基因编辑后的造血干细胞用于β‑地中海贫血和镰刀红细胞贫血的临床治疗。 | ||
| 搜索关键词： | 造血干细胞 基因 地中海贫血 胎儿血红蛋白表达 红细胞 胎儿血红蛋白 正常细胞功能 正常血红蛋白 高效安全 临床治疗 基因组 增强子 位点 贫血 抵消 镰刀 | ||
【主权项】：
1.一种提高人造血干细胞胎儿血红蛋白(HbF)表达的方法，包括：通过基因编辑技术破坏所述造血干细胞中2号染色体上从CTTCCT序列上游0‑15个核苷酸至该CTTCCT序列下游0‑15个核苷酸的BCL11A基因组区域，其中该BCL11A基因组区域位于chr2:60495236至chr2:60495271之间。
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