[发明专利]Leber遗传性视神经病变的基因药物有效
| 申请号： | 201811114558.7 | 申请日： | 2018-09-25 |
| 公开（公告）号： | CN109207520B | 公开（公告）日： | 2022-05-10 |
| 发明（设计）人： | 田文洪;马思思;吴小兵;董小岩 | 申请（专利权）人： | 北京锦篮基因科技有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/85 | 分类号： | C12N15/85;C12N15/864;A61K48/00;A61K38/17;A61P27/02 |
| 代理公司： | 北京市中咨律师事务所 11247 | 代理人： | 张莉;黄革生 |
| 地址： | 100176 北京市大兴区经济技术*** | 国省代码： | 北京;11 |
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| 摘要： | 本发明提供重组腺相关病毒介导的Leber遗传性视神经病变治疗药物。重组腺相关病毒载体携带细胞核表达ND4蛋白表达框。体内实验表明，该重组腺相关病毒载体经玻璃体腔注射能够高效地导入视网膜中，持续稳定地表达产生ND4蛋白，定位于线粒体，缓解或恢复ND4基因突变带来的不良症状。结果提示，该重组腺相关病毒载体有希望开发成为新的Leber遗传性视神经病变治疗药物。 | ||
| 搜索关键词： | leber 遗传性 视神经 病变 基因 药物 | ||
【主权项】：
1.人线粒体ND4基因的细胞核表达框，其特征在于，（Ⅰ）包含细胞核启动子序列；（Ⅱ）含有线粒体定位肽编码序列和细胞核表达ND4基因编码区序列的融合序列；（III）线粒体表面锚定mRNA序列。
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