[发明专利]靶向突触结合蛋白-11的siRNA、表达载体和病毒颗粒及其制药应用有效
| 申请号： | 201711218449.5 | 申请日： | 2017-11-28 |
| 公开（公告）号： | CN107893078B | 公开（公告）日： | 2021-01-29 |
| 发明（设计）人： | 王昌河;康新江 | 申请（专利权）人： | 西安交通大学 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;C12N15/867;A61K31/7088;A61P25/16 |
| 代理公司： | 西安通大专利代理有限责任公司 61200 | 代理人： | 王霞 |
| 地址： | 710049 陕*** | 国省代码： | 陕西;61 |
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| 摘要： | 本发明提供了一种靶向突触结合蛋白‑11的siRNA、表达载体和病毒颗粒及其制药应用。属于生物医药技术领域，具体涉及抑制突触接合蛋白Syt11基因表达的siRNA、含有该siRNA作为活性成分的药物组合物、表达该siRNA的重组载体与表达病毒，以及它们在帕金森病及与Syt11表达相关的其它疾病中的应用。本发明针对Synaptotagmin‑11(Syt11)基因的核苷酸序列设计合成了小分子干扰RNA、构建针对靶序列的shRNA表达载体和表达病毒，所述siRNA特异性地在mRNA水平靶向Syt11基因，能够有效抑制Syt11表达，用于治疗帕金森综合症及与Syt11表达相关的其它疾病。所述siRNA转入中脑黑质区神经元后能有效沉默Syt11的表达、逆转帕金森综合症的病理进程。 | ||
| 搜索关键词： | 靶向 突触 结合 蛋白 11 sirna 表达 载体 病毒 颗粒 及其 制药 应用 | ||
【主权项】：
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