[发明专利]α ‑半乳糖苷酶缺陷的治疗在审
| 申请号： | 201610478912.9 | 申请日： | 2000-03-09 |
| 公开（公告）号： | CN106110309A | 公开（公告）日： | 2016-11-16 |
| 发明（设计）人： | R·F·赛尔顿;M·布罗斯克;C·M·克诺施塔;D·A·瑞寇;M·D·维拉姆斯;T·J·舒特兹;P·F·达尼尔 | 申请（专利权）人： | 夏尔人类遗传性治疗公司 |
| 主分类号： | A61K38/47 | 分类号： | A61K38/47;A61P9/00;A61P3/00;C12N9/40;C12N15/85 |
| 代理公司： | 中国国际贸易促进委员会专利商标事务所 11038 | 代理人： | 刘晓东 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明提供了高纯度的α‑Gal A及其多种纯化方法；电荷改变的α‑Gal A制剂及其制备方法；在哺乳动物宿主中循环半衰期延长的α‑Gal A制剂及其制备方法；以及对受治疗者施用α‑Gal A制剂的方法和剂量。 | ||
| 搜索关键词： | 半乳糖 缺陷 治疗 | ||
【主权项】：
用于生产含多种α‑Gal A糖形式的纯化α‑Gal A制剂的方法，所述方法包括下列步骤：a)在平衡缓冲液中于酸性pH使所述α‑Gal A糖形式结合阳离子交换树脂，b)用所述平衡缓冲液清洗所述树脂以洗脱未结合的物质，并c)使用选自下组的洗脱溶液洗脱所述α‑Gal A糖形式：10－100mM的盐溶液、pH4－5的缓冲液、及其组合，其中所述α‑Gal A制剂纯化至至少99.5％同质性，且其中所述制剂基本上不含植物凝血素。
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