[发明专利]色素性视网膜炎的RPGR基因疗法在审
| 申请号： | 201580051512.3 | 申请日： | 2015-07-17 |
| 公开（公告）号： | CN107206105A | 公开（公告）日： | 2017-09-26 |
| 发明（设计）人： | M·A·桑德博格;B·鲍里克;A·F·莱特;X·舒;T·李;R·阿里 | 申请（专利权）人： | 麻省眼耳科医院;医药研究委员会;UCL商业有限公司 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;C12N15/861 |
| 代理公司： | 北京北翔知识产权代理有限公司11285 | 代理人： | 张广育,姜建成 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 治疗患有由于编码色素性视网膜炎GTPase调节因子(RPGR)蛋白的基因中的功能丧失突变而导致的X连锁色素性视网膜炎(XLRP)或另一种临床上定义的眼科病症的人类受试者的方法，所述方法包括将包含腺伴随病毒载体的核酸给予所述受试者，所述腺伴随病毒载体包含缩短的人RPGR cDNA。 | ||
| 搜索关键词： | 色素 视网膜炎 rpgr 基因 疗法 | ||
【主权项】：
一种治疗患有由于编码色素性视网膜炎GTPase调节因子(RPGR)蛋白的基因中的功能丧失突变而导致的X连锁色素性视网膜炎(XLRP)或另一种眼科病症的人类受试者的方法，所述方法包括将包含腺伴随病毒载体的核酸给予至所述受试者的眼睛，所述腺伴随病毒载体包含缩短的人RPGR cDNA，其中所述缩短的人RPGR cDNA编码与SEQ ID NO:2全长至少80％相同的蛋白，所述蛋白任选地在SEQ ID NO:2中的缺失区周围的区域中具有最多达共200个额外氨基酸的缺失。
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