[发明专利]用于治疗的UNA寡聚体有效
| 申请号： | 201410554369.7 | 申请日： | 2008-05-21 |
| 公开（公告）号： | CN104480112B | 公开（公告）日： | 2018-06-12 |
| 发明（设计）人： | 耶斯佩·温格尔 | 申请（专利权）人： | 阿克丘勒斯治疗公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113 |
| 代理公司： | 隆天知识产权代理有限公司 72003 | 代理人： | 吴小瑛;王芝艳 |
| 地址： | 美国加*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明涉及用于治疗的UNA寡聚体。具体而言，本发明涉及RNA寡核苷酸或RNA寡核苷酸的复合物，其含有至少一个羟甲基取代的核苷酸单体。羟甲基取代的核苷酸单体理解为含有羟甲基基团的核苷酸单体。该羟甲基基团不参与形成核苷酸间键合且不是天然RNA单体的羟甲基基团。该复合物包括能够调节基因表达的短干扰RNA复合物。这些链中至少一条被一个或多个本发明的羟甲基取代的核苷酸单体修饰，所述核苷酸单体可位于3’‑末端、5’‑末端或内部。本发明的RNA复合物还可为以至少一个羟甲基取代的核苷酸单体修饰的单链RNA寡核苷酸。本发明的复合物相对于包括完全天然RNA单体的相应复合物展示对溶核降解增强的稳定性。 | ||
| 搜索关键词： | 核苷酸单体 复合物 羟甲基取代 羟甲基基团 天然RNA 寡聚体 修饰 单链RNA寡核苷酸 核苷酸间键合 短干扰RNA 调节基因 降解 治疗 展示 | ||
【主权项】：
一种包含一个或多个无环的2'‑3'‑开环‑核苷酸单体的寡核苷酸，其中所述寡核苷酸是具有第一和第二RNA链的RNA双链体，并且其中所述无环单体是单体D![]()
其中碱基是核碱基，并且其中每条链包括15至40个核苷酸单体和1至5个无环核苷酸单体。
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