[发明专利]用于治疗肌肉萎缩症患者的寡核苷酸有效
| 申请号： | 201380045771.6 | 申请日： | 2013-07-03 |
| 公开（公告）号： | CN104603271B | 公开（公告）日： | 2019-07-19 |
| 发明（设计）人： | 朱迪思·克里斯蒂娜·西奥多拉·范多伊特科姆 | 申请（专利权）人： | 马林生物科技有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61K31/7088;A61P21/00 |
| 代理公司： | 北京康信知识产权代理有限责任公司 11240 | 代理人： | 余刚;张英 |
| 地址： | 荷兰*** | 国省代码： | 荷兰;NL |
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| 摘要： | 本发明涉及寡核苷酸和包含所述寡核苷酸的药物组合物。该寡核苷酸能结合到来自抗肌萎缩蛋白前体mRNA的第一外显子的区域和相同前体mRNA内的第二外显子的区域，其中所述第二外显子的所述区域具有与所述第一外显子的所述区域至少50％的同一性，其中所述寡核苷酸适用于所述前体mRNA的所述第一外显子和第二外显子、并且优选两者之间外显子的全部延伸的跳读。 | ||
| 搜索关键词： | 寡核苷酸 外显子 第一外显子 前体mRNA 抗肌萎缩蛋白 肌肉萎缩症 药物组合物 同一性 优选 延伸 治疗 | ||
【主权项】：
1.一种寡核苷酸，包括SEQ ID NO:1679，所述寡核苷酸具有这样的长度：所述长度是由存在于SEQ ID NO:1679中的核苷酸数量限定的或所述长度比SEQ ID NO:1679中限定的长1、2、3、4或5个核苷酸。
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